Att hantera ovisshet om behandlings­effekter

Viktiga budskap

  • Det är sällsynt med dramatiska behandlingseffekter.
  • Det är mycket vanligt med ovisshet i fråga om behandlingseffekter.
  • Det är vanligt att skillnaderna mellan olika behandlingars effekter är små, och det är viktigt att sådana skillnader påvisas på ett tillförlitligt sätt.
  • Om ingen vet svaret på en viktig fråga om behandlingens effekt, måste åtgärder vidtas för att besvara frågan.
  • Mycket mer kan göras för att hjälpa patienter att bidra till att besvara viktiga frågor om behandlingseffekter.

Det här kapitlet handlar om att det nästan alltid finns en osäkerhet om effekter, både när det gäller nya och etablerade behandlingar. Till exempel är det nog få som ifrågasätter att personer som drabbats av hjärtinfarkt brukar ges syrgas. Men i själva verket saknas det vetenskapligt stöd för att det gör nytta – tvärtom finns det en del som tyder på att det skulle kunna vara skadligt. Den här osäkerhetsfaktorn har aldrig undersökts på allvar [1], och det finns många andra exempel på omstridda behandlingseffekter.

Dramatiska behandlingseffekter: sällsynta och lätta att upptäcka

Vetenskapliga bevis är sällan så entydiga att de hundraprocentigt säkert visar att en behandling är verkningsfull.[2] I sällsynta fall händer det dock, och då beror detta ofta på att effekten är dramatisk och omedelbar. Ta till exempel den hjärtrytmrubbning som kallas kammarflimmer då hjärtats kammare slår oregelbundet och ineffektivt. Tillståndet är livshotande och kan leda till döden inom några minuter. För att återställa normal hjärtrytm ger man hjärtat en elektrisk strömstöt från en hjärtstartare (defibrillator), som är kopplad till bröstkorgen med elektroder. Om man lyckas är effekten omedelbar.

Andra behandlingar som ger dramatiska effekter (se även Rättvisande behandlingsstudier) är tömning av varbölder för att minska smärta, blodtransfusion vid chock efter stora blödningar samt behandling med insulin vid diabetes typ 1. Fram till 1920-talet innebar diabetes ett förkortat liv med stort lidande, och patienterna tynade bort på grund av höga blodsockernivåer som inte gick att kontrollera. De första resultaten från djurstudier ledde snabbt till att patienter började behandlas med insulin, och framgången var enorm.

På den tiden uppfattades insulinet nästan som en mirakelmetod. Ett annat exempel från samma tid var när man gav rå lever – som senare visade sig vara en källa till vitamin B12 – till patienter med perniciös anemi (svår blodbrist). Det är en typ av blodbrist som gradvis minskar antalet röda blodkroppar till katastrofalt låga nivåer, vilket gör patienten likblek och helt orkeslös. På den tiden var tillståndet livshotande. När patienterna fick leverextrakt märkte man att de återhämtade sig snabbt, och numera behandlas den typen av blodbrist rutinmässigt med vitamin B12.

Det finns andra exempel från början av 2000-talet med liknande, uppenbara resultat.

Laserbehandling av eldsmärken

Röda födelsemärken som kallas eldsmärken eller portvinsmärken är tecken på permanenta kärlmissbildningar i huden. De förekommer ofta i ansiktet och försvinner inte med tiden utan mörknar ofta när barnet växer. Somliga tycker att det stör utseendet. Under årens lopp har många typer av behandlingar prövats, bland annat frysning, operation och röntgenstrålning, men utan goda resultat och med många negativa sidoeffekter. Numera får man mycket bra resultat med laserbehandling. De flesta typer av eldsmärken kan blekna redan efter en behandling, och den skada på omkringliggande hud som orsakas av värmen från lasern läker av sig själv.[2, 3]

Imatinib (Glivec) vid kronisk myeloisk leukemi

Imponerande resultat ses också hos patienter som behandlas med imatinib mot en viss typ av kronisk myeloisk leukemi (KML), en form av blodcancer som utvecklas långsamt.[4, 5]

Innan imatinib började användas i slutet av 1990-talet fungerade den vanliga behandlingen (standardbehandlingen) dåligt vid denna typ av leukemi. Patienter som inte hade svarat på standardbehandlingen var de första som fick pröva det nya läkemedlet, och de klarade sig mycket bättre. Imatinib stabiliserar sjukdomen och verkar öka överlevnaden betydligt, samtidigt som biverkningarna för det mesta är milda. Läkemedlet anses numera vara förstahandsval.

”Blåsningen”

Enkla metoder kan också vara mycket verkningsfulla. Mindre barn stoppar ofta in små föremål i näsan, till exempel leksaker eller pärlor av plast, men eftersom de har svårt att blåsa ut genom näsan fastnar dessa ofta. ”Blåsningen” eller ”föräldrakyssen” är en enkel och mycket bra teknik för att få ut föremålet och innebär att den vuxna håller för den fria näsborren och samtidigt blåser in i barnets mun.[2, 6]

En ny behandling för smultronmärken

Behandlingar som har dramatiska effekter upptäcks ibland av en slump. Ta till exempel hemangiom, smultronmärken, som i likhet med eldsmärken orsakas av kärlmissbildningar, eller kärlnystan, under huden. Hemangiom förekommer oftast på huden, vanligtvis på huvudet och i nacken, men de kan också uppträda i inre organ, till exempel levern. De kallas smultronmärken eller jordgubbsmärken för att de är klarröda och upphöjda, och de brukar inte synas vid födseln utan framträder i allmänhet efter någon vecka. Märkena brukar växa snabbt under de första tre månaderna, sedan avtar tillväxten. Oftast har de försvunnit när barnet är fem år, och kvar finns ett svagt rosa märke eller lite lös hud.

Men det finns hemangiom som måste behandlas. De sitter till exempel illa till – över ett öga eller som en propp i näsan – eller blir såriga, vilket innebär risk för infektion. Hos patienter med mycket stora hemangiom kan det till och med uppstå problem med hjärtmuskelsjukdom på grund av att hjärtat måste pumpa så stora mängder blod genom blodkärlen i kärlnystanet.

Fram till nyligen var kortisonpreparat det främsta alternativet vid val av medicinsk behandling av svåra hemangiom. Men 2008 fick några läkare av en slump dramatiska resultat med en annan behandling. De gav ett kortisonpreparat till ett spädbarn med ett enormt hemangiom som täckte nästan hela ansiktet och höger öga. Trots behandlingen drabbades barnet av hjärtmuskelsjukdom. De gav då barnet propranolol, en vanlig behandling vid denna hjärtsjukdom. Till deras stora förvåning började hemangiomet krympa under det första dygnet, och inom en vecka hade det krympt så pass mycket att barnet kunde öppna ena ögonlocket. Efter sex månaders behandling var hemangiomet borta. Under året som följde gav läkarna propranolol till tolv barn med liknande framgång. De imponerande resultaten har upprepats av andra läkare i små grupper av barn, och det pågår nu kontrollerade studier med propranolol på ett större antal barn.[7, 8]

MÅNGA SMÅ FRAMSTEG SKAPAR INGA RUBRIKER

Forskningen i sig är inget förstasidesstoff utan passar egentligen bäst på reportagesidorna: de framsteg som görs är sällan plötsliga, epokgörande genombrott. Vetenskapen avancerar långsamt med mönster och teorier som växer fram bit för bit, med stöd av en mängd resultat från ett antal olika discipliner på många olika förklaringsnivåer. Trots detta är medierna fixerade vid ”nya genombrott”.
Goldacre B. Bad Science. London: Fourth Estate, 2008, s. 219.

Måttlig behandlingseffekt är vanligare och svårare att påvisa

De flesta behandlingsmetoder ger inte så stora och snabba effekter, utan kräver noggranna studier för att bedömas. En del behandlingar kan ha en drastisk effekt men bara i vissa sammanhang.

Även om man vet att smärtan minskar högst avsevärt av att en konstgjord höftled sätts in, är det inte lika tydligt vilken typ av höftprotes som är bäst – skillnaderna mellan dem är inte alltid så dramatiska. Men frågan är viktig; vissa kanske slits ut fortare, till exempel.

Också när det gäller laserbehandling av eldsmärken (se ovan) finns det mycket att lära. Även om laser fortfarande betraktas som det bästa alternativet mot eldsmärken, försöker forskare ta reda på varför vissa märken mörknar igen efter ett antal år och om olika slags laser, eventuellt i kombination med nedkylning av huden, har olika effekt.[9, 10]

Ett annat exempel är acetylsalicylsyra som ökar överlevnaden betydligt hos personer som drabbats av en hjärtinfarkt, förutsatt att de får läkemedlet direkt när diagnosen ställs. Nyttan av att ta acetylsalicylsyra för att förebygga hjärtinfarkt och stroke beror på om patienten har en underliggande hjärt- och kärlsjukdom eller inte. Skyddet mot hjärtinfarkt, stroke och död i hjärt- och kärlsjukdom måste vägas mot risken för blödningar, särskilt efter stroke orsakad av blödning i hjärnan, och magblödningar. Hos patienter som redan har en konstaterad hjärt- och kärlsjukdom väger läkemedlets positiva effekter klart tyngre än risken för blödningar. Men för friska personer är det inte självklart att blödningsrisken uppvägs av fördelarna med acetylsalicylsyra (se Att ta hänsyn till slumpens inverkan).[11]

ATT HANTERA OVISSHET: EN FRÅGA OM LIV OCH DÖD

Att bortse från ovisshet när det gäller behandlingseffekter kan leda till mycket onödigt lidande och död. Om man vid lanseringen av diazepam och fenytoin som medel mot krampanfall vid havandeskapsförgiftning (preeklampsi) hade jämfört dessa medel med magnesiumsulfat, ett preparat som hade använts i årtionden, skulle hundratusentals kvinnor ha sluppit ta skada. Ett annat exempel är behandling med kortisonpreparat vid traumatisk hjärnskada; om effekterna hade utvärderats innan metoden fick bred spridning skulle tiotusentals onödiga dödsfall ha kunnat undvikas. Detta är bara två av många exempel för att illustrera att läkare har ett yrkesmässigt ansvar för att hantera osäkerhet om behand­lingseffekter.
Chalmers I. Addressing uncertainties about the effects of treatments offered to NHS patients: whose responsibility? Journal of the Royal Society of Medicine 2007; 100: 440.

När läkarna inte är överens

Det råder betydande osäkerhet om verkningsgraden av olika behandlingar vid många sjukdomar och hälsoproblem. Vilken behandling är bäst för vilka patienter? Detta hindrar inte en del läkare från att ha tvärsäkra åsikter om behandlingsmetoder, trots att deras kollegor tycker helt annorlunda. Läkare kan ordinera helt olika behandlingar för ett och samma tillstånd.

På 1990-talet var en av författarna till den här boken, Iain Chalmers, på semester i USA när han bröt fotleden. En ortopedkirurg spjälade benet och sa att när svullnaden hade gått ner skulle underbenet gipsas i sex veckor. När Iain kom hem ett par dagar senare sökte han vård på sjukhuset hemma i Storbritannien och fick träffa en ortopedkirurg som genast avfärdade rådet. Enligt den läkaren skulle det vara helt fel att gipsa benet. Eftersom frågan verkade vara öppen, frågade Iain om han kunde få delta i en kontrollerad jämförelse för att ta reda på vilken behandling som var bäst. Läkaren svarade att kontrollerade studier var till för människor som var osäkra på om de hade rätt eller fel, och själv var han säker på att han hade rätt.

Hur kan två professionella bedömningar gå så åt helt olika håll, och hur ska en patient kunna förhålla sig till detta? Båda ortopederna var säkra på att just de visste vilket tillvägagångssätt som var det rätta. Men deras vitt skilda åsikter blottade en förvirring om bästa sättet att behandla ett vanligt benbrott. Fanns det vetenskapliga bevis för bästa behandling? Kände ingen av dem i så fall till bevisen? Eller var det så att det faktiskt saknades vetenskaplig kunskap om vilken behandling som var den bästa (se figur 6)?

 

5_gipsellerinte_600px

Figur 6. Vad bör läkaren göra?

Kanske var det så att de båda ortopederna lade olika vikt vid målsättningen med behandlingen: amerikanen kanske var mer inriktad på smärtlindring eftersom han rekommenderade gips, medan britten tänkte mer på risken för att musklerna skulle försvagas, eftersom det är vad som händer när ett ben eller en arm hålls stilla på det sättet. Om det var så, hur kom det sig då att ingen av ortopederna frågade Iain, patienten, vad som var viktigt för honom?

Exemplet väcker flera frågor. Fanns det till exempel tillförlitliga vetenskapliga studier som jämförde de två olika metoder som rekommenderades? Om så var fallet, visar studierna hur olika behandlingseffekter påverkas (till exempel smärta och muskelförtvining), något som kunde ha betydelse för Iain och andra patienter som kanske har andra behov? Hur gör vi om det saknas belägg som kan ge de svar som vi skulle behöva? Idag, tjugo år senare, råder det fortfarande osäkerhet om hur det här vanliga tillståndet ska behandlas.[12]

DET ÄR PROFESSIONELLT ATT BERÄTTA OM OVISSHET

Ett av de främsta tecknen på professionalism […] är förmågan att uppmärksamma och hantera ovisshet inom läkarvetenskapen. Varje dag ställs läkare och annan vårdpersonal inför medicinsk osäkerhet om hur sjukdomar uppkommer och utvecklas, om diagnoser och behandlingsmetoder. Men de oklarheter som finns på alla dessa områden inom medicinen erkänns sällan öppet, och det finns läkare som ogärna medger att de känner sig osäkra, särskilt inför patienterna. Ovissheten är en viktig drivkraft för medicinsk forskning som syftar till att förbättra människors hälsa, vilket är centralt i MRC:s [det brittiska vetenskapsrådets] arbete. I framtiden kommer det att bli ännu viktigare att läkarna tar till sig samlade forskningsresultat som är relevanta för deras verksamhet, så att de ser vilka frågor som återstår och vilken typ av forskning som redan pågår eller som skulle behövas för att besvara dem. Morgondagens professionalism kommer att innebära ett fokus på forskning som är till nytta för patienterna. En del läkare kommer att forska själva, men alla bör uppmuntras att bidra till forskningen, att i lämpliga fall engagera sina patienter i forskningsplaner och att tillämpa forskningsresultaten i sin praktik.”
Medical Research Council response to Royal College of Physicians consulting on medical professionalism, 2005.

Koffein vid andningssvårigheter hos för tidigt födda barn

När behandlingen av ett visst sjukdomstillstånd varierar kraftigt inom vården kan det vara ett tydligt tecken på att läkarvetenskapen inte vet säkert vilken effekt insatserna har. Om en rutin väl har hunnit bli etablerad, kan det ta mycket lång tid innan den utsätts för vetenskaplig prövning. Behandling med koffein av för tidigt födda (prematura) barn är ett talande exempel. De här barnen har ofta svårt att andas normalt och får korta andningsuppehåll, ett tillstånd som kallas apné och som drabbar de flesta barn födda före graviditetsvecka 34. I slutet av 1970-talet upptäckte man att koffein minskade risken för apné, och ett antal barnläkare började använda det som behandling.

Men koffeinets effekt var omstridd. Välgjorda studier visade visserligen att koffeinbehandling minskade risken för apné, men många barnläkare ansåg att fallen inte var tillräckligt allvarliga för att försvara användningen av koffein, och några var oroliga för riskerna med att behandla så små barn. Därför blev det så att en del barn fick behandlingen, andra inte. Inte förrän trettio år efter att behandlingen hade införts inleddes en omfattande internationell studie för att utvärdera hur det verkligen låg till. Då visade det sig att denna enkla behandling inte bara gjorde det lättare för barnen att andas, utan även, vilket var ännu viktigare, förbättrade överlevnaden och minskade risken för cerebral pares (CP) eller försenad utveckling. Om man hade tagit den medicinska osäkerheten på allvar när behandlingen introducerades skulle färre spädbarn ha fått funktionsnedsättningar.[13, 14]

LÄKARE OM ATT GISSA VID ORDINATION AV BEHANDLING
I ett fiktivt samtal mellan två läkare fäller en allmänläkare följande kom­mentar:

Oerhört mycket av det vi gör är rena gissningar och jag tror att ingen av oss känner sig tillfreds med det. Det enda sättet att ta reda på om något fungerar är att göra en ordentlig studie, men hindren är jättestora. Så vad gör vi? Vi prövar det vi tror på. Många gånger fungerar det säkert utmärkt, med klinisk erfarenhet och allt sådant. Andra gånger kan det precis lika gärna bli fel, men eftersom det vi gör inte kallas forskning är det ingen som kontrollerar oss och ingen som lär sig något.”
Efter: Petit-Zeman S. Doctor, what’s  wrong? Making the NHS human again. London: Routledge, 2005, ss.79–80.

Antibiotika vid tidigt värkarbete

Behandlingsmetoder som antas vara verkningsfulla och samtidigt harmlösa kan i välgjorda studier visa sig vara varken det ena eller det andra. Läkarna har goda föresatser när de ordinerar behandlingarna, särskilt när det kan betyda hopp i en desperat situation. Ett exempel på detta var antagandet att tysta, så kallade subkliniska, infektioner kan sätta igång värkarbetet hos gravida kvinnor och leda till för tidig förlossning. I hopp om att kunna förhindra detta skrev läkare ut antibiotika till en del gravida kvinnor. Ingen anade att det kunde medföra allvarliga problem. Vissa kvinnor verkar själva ha uttryckt önskemål om att få antibiotika, med inställningen ”vi prövar det här, det kan i alla fall inte skada”.

När man till slut genomförde en kontrollerad prövning på gravida kvinnor utan tecken på infektion, blev resultatet nedslående. Först och främst såg man inga egentliga fördelar. Dessutom visade en sjuårsuppföljning av studien att barnen till kvinnor som hade fått antibiotika oftare hade fått cerebral pares (CP) och svårigheter med tal, syn och gång än barnen i jämförelsegrupperna. Man hade inte haft en aning om de här riskerna under de årtionden som antibiotika hade skrivits ut till kvinnor utan att det fanns vetenskapligt stöd för behandlingen. Dessutom gick det sämre för personer som fått den dåligt studerade metoden i ordinarie vård än för dem som fått samma behandling inom ramen för en studie. Det här är ett vanligt fenomen. Med andra ord: det var mer riskfyllt att få läkemedlen när man inte deltog i en välgjord studie.[15, 16, 17]

Bröstcancer

Behandling av bröstcancer (se Mer behöver inte vara bättre) är ytterligare ett exempel på medicinsk osäkerhet, och användningen av kirurgi, strålbehandling och cytostatika varierar. Det är fortfarande oklart vilken behandling som är bäst för bröstcancer i tidiga stadier eller för så kallade pseudotumörer i bröstet. Detsamma gäller frågan om huruvida lymfknutor ska tas bort från armhålan och i så fall hur många.[18] Som om detta inte räckte finns det en rad andra avgörande frågor som ännu inte har undersökts tillräckligt, till exempel hur man lindrar den svåra trötthet som drabbar många, eller hur man bäst behandlar plågsamma och funktionshindrande lymfödem i armen efter operation och strålbehandling i armhålan.

Att hantera ovisshet om behandlingseffekter

Hur ska vi göra? Läkare som behandlar patienter med en viss metod måste kunna stödja sig på den bästa och mest aktuella evidensen, byggd på samlade erfarenheter och systematiska översikter av alla tillförlitliga studier som gjorts. Om det fortfarande råder osäkerhet om metoden, måste läkaren vara beredda att ta upp detta med patienten och förklara varför. De kan sedan diskutera behandlingsalternativen tillsammans utifrån vad patienten önskar. I sådana samtal kan det komma upp fler oklarheter som måste klarläggas och hanteras. Men man måste få en gemensam bild av osäkerheten för att behandlingen ska kunna bli bättre och säkrare. Man måste se kunskapsluckorna innan man kan täppa till dem, och därför ska osäkerhet inte ses som ett nederlag.

Ett konstruktivt sätt att hantera osäkerhet förmedlas också i vissa riktlinjer för hälso- och sjukvården. Till exempel uppmanas läkarna att, för att bibehålla och utveckla sin kompetens, ”bidra till att skingra osäkerhet om behandlingseffekter”.[19] En förutsättning är att både patienter och läkare samverkar för bättre forskning (se Relevant och bra forskning är allas ansvar).

Behandling inom ramen för en välgjord studie

Vad gör man då när det råder betydande osäkerhet om effekterna av nya eller gamla behandlingsmetoder, som aldrig har utvärderats ordentligt? Läkaren måste berätta om osäkerheten. Om otillräckligt utvärderade behandlingar erbjuds, så bör det ske inom ramen för vetenskapliga studier som kan visa behandlingens effekter, både önskade och oönskade.

En forskare i medicinsk etik uttrycker det så här:

”Om vi inte är säkra på de verkliga förtjänsterna med [olika] behandlingar, kan vi inte heller vara säkra på fördelarna med att använda en viss behandling för en enskild patient. Därför förefaller det irrationellt och oetiskt att insistera på den ena eller den andra behandlingsmetoden innan det finns en relevant prövning. Svaret på frågan om vad som är den bästa behandlingen för en viss patient är därför: ’Forskningsstudien.’ Detta är behandlingen. Är det att experimentera? Ja. Med det menar vi bara att valet görs under osäkra förutsättningar och att vi samlar in data. Spelar det någon roll att valet av behandling sker ’slumpmässigt’? Logiskt sett, nej. Finns det egentligen något bättre sätt att välja i ett osäkert läge?”[20]

KAN PATIENTER HANTERA OVISSHET?

Så var står vi då när det gäller att hantera osäkra behandlingseffekter? […] Trots att det är allmänt vedertaget att patienten är en medaktör i medicinsk forskning och sin egen vård, är en del läkare ängsliga för att ta upp en komplex fråga som ovisshet om behandlingsmetoder. Somliga är helt enkelt rädda för att framkalla ångest hos patienten, utan tvekan en genuin oro men likafullt förmyndaraktig. Andra försöker försvara sitt agerande utifrån en avvägning mellan två etiska argument: ’Min skyldighet att berätta sanningen innebär att jag även måste berätta om ovisshet’ kontra ’Jag är skyldig att skona patienten från känslomässiga påfrestningar’. Är patienter beredda att leva med ovisshet? Det måste vi ta reda på. Människor tål kanske mer än vad läkare tror.”
Evans I. More nearly certain. Journal of the Royal Society of Medicine 2005;98:195-6.

Att erbjuda behandling inom ramen för välgjorda studier kan ha stor betydelse för behandlingsresultaten. Historien om barnleukemi är ett dramatiskt exempel. Ända in på 1960-talet dog så gott som alla barn med leukemi kort efter att diagnosen ställts. Idag överlever ungefär 85 av 100 barn. Detta beror på att många av barnen med leukemi har deltagit i studier där den gängse behandlingen har jämförts med en ny variant.[21] Deltagande i sådana studier har därför lett till att man hela tiden fått fram ännu bättre behandlingsalternativ för barn med cancer.

Om det inte finns någon lämplig studie bör man åtminstone använda standardiserade mallar för att registrera resultat av nya och oprövade behandlingar, till exempel checklistor med bland annat de laboratorietester och andra undersökningar som görs för att ställa diagnos och följa upp behandlingsresultatet. Upplägget kan också registreras i en databas, och det gäller även kliniska prövningar (se

). På så sätt kan resultaten bidra till den samlade kunskapen och vara till nytta både för de patienter som får den nya behandlingen och för alla andra. Enorma belopp har redan investerats i IT-system för hälso- och sjukvården. Dessa bör kunna användas för att bearbeta information, till nytta för patienterna och allmänheten (se även Relevant och bra forskning är allas ansvar).[22]

Om man ska kunna åtgärda osäkerhet om behandlingseffekter på ett effektivare sätt måste det ske förändringar. Vi kommer att ta upp detta längre fram i boken, med särskild betoning på behovet av ökad patientmedverkan (se Relevant och bra forskning är allas ansvar och Hur kan sjukvården bli bättre?). Men det finns en fråga som vi redan har berört och som vi vill understryka här. När man vet för lite om effekterna av en viss behandling, kan man förbättra kunskapen genom att erbjuda behandlingen inom ramen för en regelrätt studie, tills man vet mer om nyttan och eventuella risker. Men de system som reglerar forskningen kan i själva verket bli ett hinder för sådana säkerhetsåtgärder (se Kontroll av behandlingsstudier: hjälp eller hinder?).

För mer än trettio år sedan undrade en irriterad brittisk barnläkare varför han behövde tillstånd för att ge ett nytt, godkänt läkemedel till hälften av sina patienter (det vill säga för att i en vetenskaplig studie undersöka behandlingens effekter genom att ge hälften av patienterna den nya behandlingen och hälften standardbehandlingen), medan det inte behövdes något tillstånd alls för att förskriva samma nya läkemedel till alla.[23] Sådan inkonsekvens förekommer och hindrar behandlare från att ta reda på mer om effekten av sina behandlingsinsatser. Resultatet kan bli att vårdpersonal hindras från att samla kunskap utifrån erfarenheter från patientbehandling. Den amerikanske sociologen Charles Bosk sa en gång att ”allt går bra så länge vi lovar att inte lära av våra erfarenheter”.

Det krävs skicklighet och ett visst mått av ödmjukhet hos läkaren för att kunna uttrycka osäkerhet. Många känner sig besvärade när de försöker förklara för potentiella deltagare i en studie att ingen vet vilken behandling som är bäst. Men det har skett en förändring i allmänhetens inställning till läkarkåren, och människor tolererar allt mindre arrogans hos en läkare. De läkare som utbildas idag ska inte låtsas vara allvetande utan måste stå för att patienterna behöver medverka i forskning som kan minska osäkerheten om bästa behandling (se Relevant och bra forskning är allas ansvar och Hur kan sjukvården bli bättre?).

Det främsta hindret för många läkare och patienter är okunnighet om vad som kännetecknar en välgjord behandlingsstudie, ett tema som vi kommer att gå in på härnäst (se Rättvisande behandlingsstudier).

Källhänvisningar

1 Cabello JB, Burls A. Emparanza JI, et al. Oxygen therapy for acute myocardial infarction. Cochrane Database of Systematic Reviews 2010, Issue 6. Art No.: CD007160.

2 Glasziou P, Chalmers I, Rawlins M, et al. When are randomised trials unnecessary? Picking signal from noise. BMJ 2007:334:349-51.

3 Goh CL. Flashlamp-pumped pulsed dye laser (585nm) for the treatment of portwine stains: a study of treatment outcome in 94 Asian patients in Singapore. Singapore Medical Journal 2000;41:24-28.

4 Druker BJ, Talpaz M, Resta DJ, et al. Efficacy and safety of a specific inhibitor of the BCR-ABL tyrosine kinase in chronic myeloid leukemia. New England Journal of Medicine 2001;344:1031-7.

5 Goldman J for the British Committee for Standards in Haematology. Recommendations for the management of BCR-ABL-positive chronic myeloid leukaemia. London: BSH, 2007.

6 Purohit N, Ray S, Wilson T, et al. The parent’s kiss: an effective way to remove paediatric nasal foreign bodies. Annals of the Royal College of Surgeons of England 2008:90:420-2.

7 Sanghavi DM. How should we tell the stories of our medical miracles? Lancet 2010;375:2068-9.

8 Léauté-Labrèze C, Dumas la Roque E, Hubische T, et al. Propranolol for severe hemangiomas of infancy. New England Journal of Medicine 2008;358:2649-51.

9 Huikeshoven M, Koster PHL, de Borgie CAJM, et al. Re-darkening of portwine stains 10 years after pulsed-dye-laser treatment. New England Journal of Medicine 2007;356:1235-40.

10 Waner M. Recent developments in lasers and the treatment of birthmarks. Archives of Disease in Childhood 2003;88:372-4.

11 Anti-Thrombotic Trialists’ (ATT) Collaboration. Clinical Trial Service Unit website.

12 Lin CWC, Moseley AM, Refshauge KM. Rehabilitation for ankle fractures in adults. Cochrane Database of Systematic Reviews 2008, Issue 3. Art. No.: CD005595.

13 Schmidt B, Roberts RS, Davis P, et al; for the Caffeine for Apnea of Prematurity Trial Group. Long-term effects of caffeine therapy for apnea of prematurity. New England Journal of Medicine 2007;357:1893-902.

14 Caffeine citrate (Comment) in Neonatal Formulary 5.

15 Kenyon S, Pike, K, Jones DR, et al. Childhood outcomes after prescription of antibiotics to pregnant women with preterm rupture of the membranes: 7-year follow-up of the ORACLE I trial. Lancet 2008;372:1310-18.

16 Kenyon S, Pike K, Jones DR, et al. Childhood outcomes after prescription of antibiotics to pregnant women with spontaneous preterm labour: 7-year follow-up of the ORACLE II trial. Lancet 2008;372:1319-27.

17 Erythromycin (Comment) in: Neonatal Formulary 5.

18 Giuliano AE, Hunt KK, Ballman KV, et al. Axillary dissection vs no axillary dissection in women with invasive breast cancer and sentinel node metastasis: a randomized clinical trial. JAMA 2011;305:569-75.

19 General Medical Council. Good Medical Practice. London: GMC, 2006, p13.

20 Ashcroft R. Giving medicine a fair trial. BMJ 2000;320:1686.

21 Pritchard-Jones K, Dixon-Woods M, Naafs-Wilstra M, et al. Improving recruitment to clinical trials for cancer in childhood. Lancet Oncology 2008;9:392-9.

22 Equator network resource centre for good reporting of health research studies.  Accessed 17th January 2012.

23 Smithells RW. Iatrogenic hazards and their effects. Postgraduate Medical Journal 1975;15:39-52.