Inledning

Vi kan omöjligt veta när våra observationer om komplexa skeen­den i naturen är fullständiga. Karl Popper understryker att vår kunskap är begränsad men att vår okunskap är gränslös. Inom medicinen kan vi aldrig vara säkra på vilka följder våra åtgärder får; vi kan bara snäva in området för vår osäkerhet. Den här insikten är inte så dyster som den låter: det visar sig ofta att påståenden som tål att gång på gång och med kraft ifrågasättas är relativt tillförlitliga. Sådana ’arbetshypoteser’ är byggstenarna i den någorlunda stabila grundvalen för vårt dagliga arbete med patienter.”
William A. Silverman. Where’s the evidence? Oxford: Oxford University Press, 1998, S.165

Den moderna läkarvetenskapen har varit oerhört framgångsrik. Det är svårt att föreställa sig hur livet skulle ha sett ut utan antibiotika till exempel. Utvecklingen av andra effektiva läkemedel har revolutionerat behandlingen av hjärtinfarkt och högt blodtryck, och för många människor med schizofreni har livet blivit helt annorlunda. Barnvaccinationer har i de flesta länder utrotat polio och difteri, och konstgjorda leder har medfört att oerhört många människor har fått mindre smärta och bättre funktionsförmåga. Moderna tekniker för bilddiagnostik, som ultraljud, datortomografi (DT eller CT) och magnetisk resonanstomografi (MRT), har gjort det lättare att ställa korrekt diagnos och ge rätt behandling. Att få en cancerdiagnos var förr detsamma som att dömas till döden, men i dag dör man ofta inte av sin cancersjukdom utan man lever med den. Och hiv/aids innebär inte längre en snabb död utan har förvandlats till kroniska (långvariga) sjukdomstillstånd.

Naturligtvis beror det ökade hälsotillståndet i befolkningen till stor del på insatser som genomförts för att förbättra folkhälsan och de sociala levnadsvillkoren, som rent kranvatten, renhållning och bättre boendestandard. Men även skeptikerna har svårt att avfärda den moderna sjukvårdens oerhört stora betydelse. Under de senaste cirka femtio åren har bättre hälso- och sjukvård i hög grad bidragit till att förlänga livet och öka livskvaliteten, i synnerhet för människor med kroniska sjukdomar. [12]

Men det faktum att den moderna läkarvetenskapen har varit så framgångsrik kan också innebära att vi förbiser många av de problem som ännu är olösta. Fortfarande fattas många beslut om medicinska behandlingar på svaga grunder eftersom de inte bygger på systematiskt insamlad, granskad och sammanvägd vetenskaplig kunskap, något som brukar kallas ”evidens”. Många medicinska behandlingsmetoder orsakar fortfarande biverkningar eller skada, vissa har liten eller ingen dokumenterad effekt alls medan andra, som är värdefulla, inte används tillräckligt frekvent. Man undrar vad detta beror på, med tanke på att det varje år genereras så enormt många studieresultat om behandlingseffekter. Tyvärr är det vetenskapliga underlaget ofta inte tillförlitligt. Dessutom tar forskningen många gånger inte upp de frågor som patienterna behöver få svar på.

Problemet beror delvis på att tydliga eller genomgripande behandlingseffekter är så ovanliga. Man vet ofta inte hur väl nya behandlingsmetoder fungerar eller ens om de gör mer nytta än skada. Det betyder att vi behöver noggrant utformade, ”rättvisande” studier. Det innebär att använda metoder som minskar risken för systematiska fel och andra felkällor i studierna samt att ta hänsyn till slumpens inverkan (se Rättvisande behandlingsstudier) – för att på ett tillförlitligt sätt kunna fastställa effekterna av olika behandlingar.

Fenomenet att det inte går att exakt förutse vad som kommer att ske när en person får en viss sjukdom eller behandling kallas ibland för Franklins lag, efter den amerikanske statsmannen Benjamin Franklin som levde på 1700-talet. Han sa i ett berömt uttalande: ”I denna värld kan inget sägas vara säkert, utom döden och skatterna.” [3]  Men innebörden i Franklins lag genomsyrar knappast samhället. Det faktum att vi inte kommer undan den här osäkerheten betonas inte tillräckligt mycket i skolundervisningen. Det gäller även andra grundläggande principer, som hur man skapar ett säkert vetenskapligt underlag och hur man tolkar det, eller hur man förstår information om sannolikheter och risker. Som en kommentator uttryckte det: ”I skolan får man lära sig hur kemiska ämnen reagerar i provrör, man får lära sig samband för att beskriva rörelse och kanske lite om fotosyntes. Men de flesta människor lär sig antagligen ingenting alls om död, risk och statistik, och de får inte lära sig att vetenskapen kan ta livet av oss eller göra oss friska.”[4] Och trots att vetenskapligt väl underbyggda behandlingsmetoder har räddat oerhört många människoliv är det väldigt svårt att hitta en enda utställning på ett naturvetenskapligt museum som förklarar de viktigaste principerna för hur man bedriver vetenskapliga studier.

VAR INTE TVÄRSÄKER

Genom att söka kan vi lära oss och få mer kunskap om tingen. Men själva sanningen har ingen människa känt, för all kunskap är bara en flätad väv av gissningar.” Xenofanes, 500-talet f.Kr.

Jag är alltid säker på sånt som handlar om åsikter.”
Karl i ”Snobben”, 1900-talet e.Kr.

Att vi gör så många fel visar att förmågan att ge orsaksförklaringar […] fortfarande är en konst. Trots att vi har analysredskap, statistiska metoder och riktlinjer och dessutom logiska kriterier till vår hjälp bygger våra slutsatser ändå på en bedömningsprocess.”
Susser M. Causal thinking in the health sciences. Oxford: Oxford University Press, 1983.

Begreppen osäkerhet och risk har faktiskt betydelse. Ta till exempel det logiskt omöjliga i att ”bevisa en negation” – det vill säga att bevisa att någonting inte existerar eller att en behandling inte är verkningsfull. Det här är inte bara en filosofisk diskussion; den har även viktiga praktiska konsekvenser som kan illustreras med erfarenheterna från kombinationstabletten Bendectin (med de aktiva ingredienserna doxylamin och pyridoxin, eller vitamin B6). Läkemedlet Bendectin (som även marknadsfördes som Debendox och Diclectin) skrevs ofta ut till kvinnor för att lindra illamående tidigt i graviditeten. Så kom påståenden om att Bendectin orsakade fosterskador, något som genast drog igång en lavin av rättsprocesser. På grund av den hårda pressen drog tillverkaren tillbaka läkemedlet från marknaden 1983. Efter detta genomfördes flera granskningar av samtliga vetenskapliga studier utan att man såg någon koppling till fosterskador. Det gick inte att slutgiltigt visa att läkemedlet inte orsakade skador, men det saknades även belägg för att det faktiskt orsakade skador. Ironin i det hela är att vi vet betydligt mindre om riskerna för fosterskador med de läkemedel som finns kvar på marknaden efter att Bendectin drogs in. [5]

Det forskningen kan göra är i stort sett att minska osäkerhetsaspekten. Behandlingar kan ge biverkningar och de kan vara verkningsfulla. Väl genomförd forskning av hög kvalitet kan ange rimligheten (eller sannolikheten) för att en behandling av ett hälsoproblem ska leda till nytta eller skada genom att jämföra den med en annan behandling eller ingen behandling alls. Eftersom det alltid finns osäkra aspekter är det bra om man försöker undvika frestelsen att se saker och ting i svart och vitt. Och att tänka i termer av sannolikhet skapar ett bra utgångsläge att agera utifrån. [6] Människor vill veta hur sannolikt det är att ett sjukdomstillstånd leder till ett visst utfall – till exempel stroke hos någon med högt blodtryck. De vill veta vilka faktorer som påverkar risken för att få stroke liksom sannolikheten för att behandlingen ska påverka den risken. Med tillräcklig och tillförlitlig information kan patienter och vårdpersonal tillsammans väga nyttan med behandlingen mot riskerna med den. Därefter kan de välja det alternativ som sannolikt är det lämpligaste utifrån de individuella omständigheterna och patientens preferenser. [7]

Vårt mål med Bästa behandling är att underlätta kommunikationen och öka förtroendet, inte att undergräva patienternas tillit till vårdpersonalen. Men det kan bara ske när patienterna har förmågan att tillsammans med vårdpersonalen bedöma behandlingsalternativen på ett kritiskt sätt.

I Nytt – men är det bättre? berättar vi kort om varför rättvisande behandlingsstudier behövs och om några nya behandlingar som fick oförutsedda skadliga effekter. I Vårdens metoder håller inte alltid vad de lovar beskriver vi hur andra behandlingar inte gav de resultat man hade hoppats på, och dessutom belyser vi det faktum att många vanliga behandlingar inte är tillräckligt utvärderade. Mer behöver inte vara bättre  illustrerar varför intensiva behandlingsmetoder inte alltid är de bästa. I Tidigare behöver inte vara bättre förklarar vi varför screeningundersökningar av friska människor för att hitta tidiga tecken på sjukdom inte enbart behöver leda till hälsovinster utan även kan medföra negativa effekter. I Att hantera ovisshet om behandlingseffekter lyfter vi fram några av de många osäkerhetsfaktorer som präglar nästan varenda aspekt av hälso- och sjukvården, och förklarar hur man kan hantera dem.

Avsnitten Rättvisande behandlingsstudier, Att ta hänsyn till slumpens inverkan och Utvärdering av all relevant och tillförlitlig dokumentation förmedlar viss ”teknisk” information på ett icke-tekniskt sätt. I Rättvisande behandlingsstudier presenterar vi förutsättningarna för rättvisande behandlingsstudier och understryker hur viktigt det är att jämföra äpplen med just äpplen och inte med päron. Avsnittet om Att ta hänsyn till slumpens inverkan visar varför man måste räkna med slumpens inverkan. I Utvärdering av all relevant och tillförlitlig dokumentation beskrivs vikten av att systematiskt utvärdera all tillförlitlig dokumentation av betydelse i sammanhanget.

Kontroll av behandlingsstudier: hjälp eller hinder? ger en översikt över hur systemet med etikprövningsnämnder och andra forskningsreglerande organ kan lägga hinder i vägen för god forskning om behandlingseffekter, vilket i sin tur kan leda till att patienternas intressen inte tillvaratas. I Forskning – bra, dålig eller onödig förklarar vi de viktigaste skillnaderna mellan god, dålig och onödig forskning i relation till behandlingseffekter. Dessutom visar vi hur felaktiga prioriteringar inom forskningen, ofta utifrån kommersiella och akademiska hänsynstaganden, leder till att problemställningar som sannolikt skulle kunna påverka patienternas hälsa inte tas upp.

Relevant och bra forskning är allas ansvar kartlägger vad patienterna och allmänheten kan göra för att förbättra behandlingsstudiernas kvalitet. I Hur kan sjukvården bli bättre? ser vi hur tillförlitliga resultat från behandlingsstudier kan leda till bättre hälso- och sjukvård för enskilda patienter. Och i Att forska av rätt skäl: vägen framåt presenterar vi vår skiss för en bättre framtid, och avslutar med en handlingsplan.

I slutet av varje avsnitt finns ett antal referenser från viktiga källor, och vi har även lagt in ett avsnitt kallat Lästips och fördjupning. För den som vill gå djupare in i vissa frågor kan en god utgångspunkt vara James Lind Library på www.jameslindlibrary.org

Vi författare står bakom principen om allas lika rätt till god hälso- och sjukvård, och att vården ska svara mot människors behov. Ett villkor för detta samhällsansvar är tillgång till tillförlitlig information om studier och behandlingsmetoder samt att dessa underbyggs av solida forskningsresultat. Eftersom hälso- och sjukvårdsresurserna är begränsade överallt i världen ska behandlingsmetoderna ha stöd av evidensbaserad forskning. Resurserna måste användas på ett effektivt sätt och fördelas rättvist om hela befolkningen ska kunna dra nytta av de medicinska framstegen. Det är oansvarigt att slösa värdefulla resurser på behandlingar som gör liten nytta och att utan goda skäl underlåta att utvärdera behandlingar som vi har begränsad kunskap om. Det är därför helt avgörande att rättvisande behandlingsstudier utförs för att valet av behandling ska kunna ske på ett rättvist och opartiskt sätt för oss alla.

Vi hoppas att du efter att ha läst den här boken kommer att dela lite av vår passion för ämnet och börja ställa obekväma frågor om behandlingar. Vi hoppas att du ska upptäcka luckor i den medicinska kunskapen och intressera dig för forskningen för att hitta svar som kan gagna både dig själv och andra.

Källhänvisningar

1 Nolte E, McKee CM. Does health care save lives? Avoidable mortality revisited. London: Nuffield Trust, 2004.

2 Nolte E, McKee CM. Measuring the health of nations: updating an earlier analysis. Health Affairs 2008;27(1): 58-77.

3 Gigerenzer G. Reckoning with risk. London: Penguin Books, 2003. Citing Franklin B. Letter to Jean Baptiste Le Roy, 13 November 1789. Writings, vol x.

4 Goldacre B. Bad Science. London: Fourth Estate, 2008, px.

5 Matthews A, Dowswell T, Haas DM, et al. Interventions for nausea and vomiting in early pregnancy. Cochrane Database of Systematic Reviews 2010, Issue 9. Art. No.: CD007575.

6 Irwig L, Irwig J, Trevena L, et al. Smart health choices: making sense of health advice. London: Hammersmith Press, 2008.

7 Woloshin S, Schwartz LM, Welch HG. Know your chances: understanding health statistics. Berkeley: University of California Press, 2008.